急性髓系白血病(AML)是一種侵襲性較強、生存率較低的急性白血病,通常可以采用異基因造血干細胞移植等治療手段。但是對老年、復發(fā)、難治的急性髓系白血病患者,進行半相合異基因造血干細胞移植治療,你會這樣選擇嗎?上海閘新醫(yī)院小編為你詳解。
今天,我們就通過一則病例來找尋答案。
01
病例基本情況
患者老年女性,68歲。2018年10月因乏力不適外院就診。驗血發(fā)現(xiàn)全血細胞減少,隨后骨髓檢查提示AML,先后予1程誘導化療后緩解,鞏固化療5程后,2019年8月結束化療。然而好景不長,半年后患者再次出現(xiàn)乏力不適,就診當?shù)蒯t(yī)院,血常規(guī)再次發(fā)現(xiàn)全血細胞減少,轉入我院求醫(yī)問藥,骨髓穿刺后提示AML復發(fā),并且出現(xiàn)了新的預后不良基因突變。
給予患者重新誘導化療以求再次緩解,然后再次誘導患者只獲得了部分緩解,提示白血病細胞耐藥,標志著疾病進入復發(fā)難治階段,化療藥物幾乎無效,支持治療只是拖延時間,異基因造血干細胞移植成為**可能的治愈方案。
然而患者年邁,兄弟姐妹同樣接近70歲高齡,同胞全相合供者不可獲得,只有女兒作為半相合供者可以為患者捐獻造血干細胞。然而半相合移植后急性移植物抗宿主病發(fā)生概率明顯增加,為這例復發(fā)難治老年AML患者的移植術,又加了一層困難。
經(jīng)過反復的溝通,患者以及女兒雖然內(nèi)心非常糾結猶豫,但是最后決定充分信任王椿教授以及醫(yī)護團隊,決定放手一搏。
患者的信任和求生的渴望就是醫(yī)護人員勇于承擔不斷前進的動力,經(jīng)過團隊的反復研究和討論,給予患者含有全身照射(TBI)減低強度的預處理方案,并調整了移植物抗宿主病的預防策略,經(jīng)過團隊的精心治療,患者2周后造血功能恢復移植成功,1個月后順利出院,AML徹底治愈,再次獲得新生。目前移植后5月余,無病生存,恢復正常生活。
02
專家視角
患者68歲高齡,復發(fā)后化療不能緩解,進行半相合異基因造血干細胞移植風險很高,為何敢冒風險?
王椿教授:
68歲復發(fā)難治患者屬于移植高風險人群,可以選擇姑息治療、支持治療、中醫(yī)治療,也可以根據(jù)基因檢測選擇靶向藥物,然而很多患者沒有合適的靶點,也不能承擔高昂的費用,此類患者異基因造血干細胞移植是**的治愈手段。
然而異基因移植往往需要克服以下困難,**:患者高齡臟器儲備功能差,移植相關死亡率高;第二:AML復發(fā)難治白血病細胞耐藥,移植后復發(fā)風險高;第三:高齡患者同胞全合供者不可得,子女半相合移植,移植后急性移植物抗宿主病發(fā)生率高,正是由于這些原因,老年復發(fā)難治白血病半相合移植,長期以來幾乎是移植禁區(qū)。
移植團隊多年積累的老年患者異基因移植經(jīng)驗有信心有能力克服以上困難。
首先,對于高齡患者,我們采用系統(tǒng)的多參數(shù)體能狀態(tài)評價體系,全面準確地評價老年人的體能狀態(tài),認為年齡的大小與臟器的儲備功能沒有明確的正相關,而老年患者的體能狀態(tài)很大程度上決定了其是否能夠承受移植前大劑量預處理化療藥物的應用。
其次,對于復發(fā)難治白血病耐藥的問題,大劑量的化療不能從本質上治愈白血病,只有依賴供者造血干細胞的造血重建免疫重建,才有可能徹底清除白血病細胞,因此只要確保供者干細胞的成功植入,就有可能治愈白血病,團隊設計了含有TBI的預處理方案,減少了化療藥物毒性增強免疫清除,促進造血干細胞的植入。
最后,半相合供者的選擇,**的風險在于移植后急性移植物抗宿主病發(fā)生率高,團隊經(jīng)過多年的實踐,調整移植物抗宿主病的預防策略,降低了急性移植物抗宿主病的發(fā)生率。
03
總結
任何治療方案都有風險和獲益兩面性,治療決策的制定應在風險可控的情況下盡可能增加患者獲益。異基因造血干細胞移植這項技術如何成功的應用于老年復發(fā)難治血液病患者,需要患者及家屬對醫(yī)護團隊的充分信任,同時需要醫(yī)護團隊為每位患者提供個體化的精準治療,才能克服一個又一個困難,為患者的重生帶去希望和福音。