新藥的問世不斷帶給患者新的獲益希望，有望更好地滿足臨床未盡之需。從獲批上市到進入醫院，如何走好新藥與患者之間的“最后一公里”是當前臨床關注的熱點問題，特別是對于部分患者來說，前期的治療已“山窮水盡”，新藥的應用能帶來的不僅是新的治療選擇，更有可能是能活下去的希望，能盡快用上新藥是他們迫切的期望。但新藥的應用不是簡單一句話，事實上其是一項系統工程，要做到新藥的合理應用，為患者提供療效與安全雙保障，這對臨床工作者也提出了更高的要求。

為此，高博醫學論壇特邀高博醫學（血液?。┥虾Ｑ芯恐行纳虾ｉl新醫院、上海力泉醫院醫療總監朱駿主任接受專訪，暢談新藥價值，分享應用經驗，指導臨床實踐。并整理訪談精要如下，以饗讀者。

Q1：高博醫學（血液?。┥虾Ｑ芯恐行纳虾ｉl新醫院和力泉醫院一直致力于積極推動創新藥物應用于血液腫瘤治療的臨床實踐，作為醫療總監，請您談談新藥的臨床價值和應用體會。

朱駿主任：近年來，國內外新藥的蓬勃發展為眾多疾病領域的進步都注入了積極力量。在高博醫學（血液?。┥虾Ｑ芯恐行纳虾ｉl新醫院和上海力泉醫院，新上市藥物的應用主要集中于難治復發的血液系統腫瘤治療、難治性感染的預防和治療等。新藥往往有著與傳統藥物不同的作用機制，較少出現交叉耐藥的情況，為很多已經“山窮水盡”的患者帶來了“柳暗花明”的希望。

以難治復發的血液系統腫瘤為例，很多患者使用常規傳統藥物治療療效不佳，幾乎沒有了其他的治療選擇，轉至我院接受靶向、免疫等新藥治療，疾病能夠獲得有效控制或實現緩解，甚至達到造血干細胞移植（HSCT）的條件，進而長期生存獲益。

例如2020年底上市的CD19/CD3雙特異性抗體，是我國前體B細胞急性淋巴細胞白血病（BCP-ALL）領域首個獲批的免疫治療方案，具有劃時代的意義，從實踐層面開啟了中國BCP-ALL的免疫治療時代。再比如今年上市的靶向CD22的抗體藥物偶聯物（ADC），以全新的藥物類型進一步豐富了難治復發ALL的免疫治療選擇，使醫生和患者手中又多了一種新的有力“武器”，患者有希望重新獲得移植機會。急性髓系白血病治療中也有一些新的藥物。這些新藥上市后，我院都能很快地引入，使患者能夠第一時間用上、更早受益。

此外，異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）之后普遍存在較高的巨細胞病毒（CMV）激活風險，一旦激活顯著影響預后，今年上市了一款新型非核苷類CMV抑制劑來特莫韋片，我們已經開始使用，基于其良好的臨床研究結果，有望顯著降低患者的CMV感染率、改善預后。

抗感染治療領域，例如艾沙康唑這一新型的廣譜抗真菌藥物，本中心也已積累了一定的用藥經驗，尤其是對血液科患者常見的毛霉菌感染治療效果確切。而既往可用的藥物毒性通常更大，比如兩性霉素。這一新藥能夠在保證抗感染療效的同時，明顯減少毒副作用，這也是很多新藥的一大重要優勢。

Q2：面對血液腫瘤領域的臨床未盡之需，醫院在新藥引入方面秉承哪些理念？在新藥臨床應用中有哪些優勢與特點？

朱駿主任：“患者需求至上”是我院始終秉持的服務理念，立足于這一宗旨，我院在新藥準入和用藥方面都有獨到的優勢，進院審批流程更為簡化，幾乎可以做到新藥進院與國內上市同步，使患者第一時間就能用上，而且用藥機制靈活、限制相對較少，在合理規范、遵循循證的前提下盡可能滿足患者迫切的新藥治療需求，爭取最大化生存獲益。

同時，我院的醫生也能在第一時間積累新藥的用藥經驗和體會，在診治理念和臨床實踐上均保持領先水平，既造福了患者，也促進了醫生的學術水平提升。

由此，得益于這些綜合的獨特優勢，我院也吸引了很多慕名而來的患者，希望到我們這里能夠盡快用上新藥，對部分患者而言甚至是“救命藥”。

例如去年上市的細胞毒性藥物塞替派，不僅對多種實體瘤有效，更被喻為中樞神經系統淋巴瘤的“特效藥”，盡管其已被納入國家醫保藥品目錄，但很多醫院鑒于醫保藥占比、藥物上市時間不長、院內藥物種類限制等因素未予進院。我院考慮到患者需求，果斷將塞替派引入，目前整個上海市內，我們是少有的可常規應用塞替派的醫院之一。很多在其他醫院就診的中樞神經系統淋巴瘤患者，因為沒有更好的治療選擇，專程趕到我院尋求新藥治療。

Q3：基于您豐富的實踐經驗，您認為新藥的臨床應用對臨床醫生提出了哪些要求？為進一步提升患者獲益，在新藥應用的臨床實踐中，有哪些需要注意和考慮要點？

朱駿主任：臨床醫生對新藥的應用從陌生到熟悉再到熟練，有一個循序漸進的實踐探索過程，對我們也提出了更高的要求，需要我們更多地去研習藥物說明書、相關文獻、指南等，積累真實世界的應用數據與經驗，并加強與同行的實踐交流。

當然，患者溝通也非常重要。新藥一般屬于自費藥物，費用通常比較昂貴，而使用新藥的患者往往處于難治復發的疾病狀態，療效難以讓所有患者都滿意，所以需要患者充分地理解并知情同意。

值得強調的是，新藥的應用一定是出于患者疾病治療的臨床需要。對于國內獲批適應證范圍內的患者，我們會以最快的速度把新藥用上，醫患溝通也較為容易，因為能夠獲批上市即意味著其臨床研究結果得到了國家藥品審評審批部門的認可，療效確切、安全性可靠。

當前新藥在臨床實踐中的超適應證用藥主要有兩種情況。

一種是該適應證在國內尚未獲批，但在國外已經獲批或已獲得國際權威指南推薦、國外已常規應用。此種情況可以將相關的循證醫學證據向患者充分解釋，患者和家屬通常也易于理解和接受。

另一種是該適應證在國外也尚未獲批，但已具有明確的循證醫學證據。此種超適應證用藥的前提是患者經現有的治療手段治療均已無效，且仍有強烈的治療意愿，醫生清楚解釋可能的風險與獲益后，患者和家屬能夠充分理解，并且仍然希望嘗試新藥。

新藥使用過程中，嚴密監測不良反應和療效至關重要，因為臨床醫生對新藥藥性的熟悉需要一定的過程。不良反應的管理需要醫生和護士共同協作，包括局部的以及全身性的不良反應，都需要密切觀察。

此外，新藥上市后開展的多元化學術活動對臨床醫生而言是非常好的交流機會，通過病例分享、討論等與同行交流用藥體會和經驗，加速深化對新藥特點的整體把握，優化臨床實踐，能夠使我們在新藥應用過程中更好地為患者保駕護航，促進患者更多獲益。